科技日報記者 劉霞

在探索生命奧秘的領域，干細胞研究取得了令人矚目的成就。自1932年干細胞相關研究問世以來，歷經近一個世紀的發展，干細胞在組織再生方面的安全性和潛力，也經受了廣泛的研究與測試。

英國《自然》網站近日報道，據專家統計，截至去年底，已有100多項臨床試驗獲得批準或已經完成。這些試驗旨在探索干細胞在治療癌癥、糖尿病、癲癇、心力衰竭以及各種眼疾等方面的潛力。研究人員預計，干細胞療法或許即將翻開新篇章，采用干細胞療法治療糖尿病、帕金森病、眼部疾病甚至癌癥，有望在5到10年內實現。

從提出概念到用于治療

1932年，蘇聯科學家首次提出干細胞的概念，并開展了相關研究，拉開了干細胞縱橫醫學界的序幕。隨后，科學家從小鼠胚胎中分離出了胚胎干細胞，為胚胎干細胞研究提供了技術支持，并掀起人類胚胎干細胞研究的熱潮。

1998年，美國威斯康星大學科學家詹姆斯·湯姆森從人類胚胎中分離出了胚胎干細胞，并進行了體外培養。胚胎干細胞具有多能性，可以分化成不同類型的細胞，這一進展使人類能夠利用胚胎干細胞開展再生醫學（移植細胞等使身體組織和功能再生）研究，探索治療多種疑難病癥的新途徑。

然而，胚胎干細胞研究面臨倫理難題。2006年，日本科學家山中伸彌將4種轉錄因子導入成體細胞，將其“重編程”回多能狀態，創造出誘導多能干細胞（iPS細胞）。iPS細胞的功能與胚胎干細胞類似，能分化成各種組織和器官。iPS細胞的誕生不僅解決了胚胎干細胞的問題，還為個性化醫療與疾病模型研究提供了新平臺。

隨著技術不斷進步，科學家利用人胚胎干細胞和iPS細胞獲得了大量大腦、心臟、肺組織等的特化細胞。這些特化細胞的質量和純度足以供臨床使用，翻開了干細胞療法的新篇章。

從帕金森病到多種癌癥

專家統計的百余項臨床試驗中，有12項致力于利用干細胞來治療帕金森病，有29項是針對眼病尤其是與衰老相關的黃斑變性。

據媒體今年1月報道，中國首個iPSC衍生細胞療法治療帕金森病取得了突破性進展。受試者在參與臨床試驗12個月后的測試結果顯示，其運動能力及生活質量較治療前均有顯著提升。這一臨床研究由上海市東方醫院劉中民教授團隊與士澤生物聯合開展。

關于癲癇的研究同樣值得關注。在美國神經元治療公司開展的臨床試驗中，外科醫生借助干細胞療法，將干細胞整合到15名癲癇患者的神經回路中。移植一年后，其中兩名參與者嚴重癲癇發作的頻率幾乎降至零，且效果已經持續了兩年。其他大多數參與者的癲癇發作頻率也顯著降低。該公司報告稱，這一療法沒有明顯副作用，也沒有造成認知損傷。基于上述效果，包括神經元治療公司在內的團隊打造的“有效干細胞療法”，也被《麻省理工技術評論》評為2025年“十大突破性技術”之一。

2014年，日本科學家啟動了首例用iPS細胞治療黃斑變性的臨床試驗。盡管困難重重，但這一嘗試為治療相關眼病帶來了新希望。此外，去年11月，日本大阪大學等機構的科學家在《柳葉刀》雜志刊發論文稱，他們首次通過移植由iPS細胞培養的角膜組織，讓角膜緣干細胞缺乏癥患者恢復了視力。他們還計劃今年3月啟動更大規模臨床試驗，以進一步評估該療法的效果。

干細胞療法也為治療糖尿病帶來了曙光。2014年，美國哈佛大學干細胞專家道格拉斯·梅爾頓及其同事，從人胚胎干細胞系中培育出了首個功能性胰島細胞。現在，梅爾頓等人正在美國弗特克斯生物制藥公司開展一項針對糖尿病重癥患者的試驗，使用由類似方法獲得的胰島細胞。該公司稱，在12名接受全劑量注射的患者中，有9人無需再注射胰島素，另有兩人可減少注射劑量。

美國南加州大學凱克醫學院干細胞生物學家查克·默里希望啟動一項臨床試驗，將iPS細胞產生的未成熟心肌細胞注射到中度心力衰竭患者心臟中，測試其安全性和可行性。

此外，科學家還在利用多能干細胞產生免疫細胞（T細胞或自然殺傷細胞），測試其治療一系列癌癥的潛力。中期報告顯示，這些治療不僅安全，而且在某些情況下效果顯著：部分參與者達到了臨床治愈的標準。

倫理與安全問題仍須解決

然而，干細胞療法在發展的道路上還面臨一些障礙。

首先，人胚胎干細胞與iPS細胞這兩類細胞治療材料孰優孰劣，仍然懸而未決。

盡管利用人類胚胎存在倫理爭議，但許多科學家仍偏愛使用人胚胎干細胞，因為它們是最少受到人為干預的多能細胞類型。從理論上來說，對成年細胞進行重編程，可能會將促癌突變引入基因組。有些科學家認為，一旦選擇iPS細胞，就等于給病人增加了額外的風險。不過，也有科學家認為，癌癥風險更多是假設，而非真實存在的威脅。

此外，如何防止移植細胞出現排斥反應，尚未妥善解決。由iPS細胞或人胚胎干細胞產生的細胞系雖然使用方便，但患者通常需要接受免疫抑制治療。而使用由患者自身皮膚或血液細胞重編程獲得的細胞雖可避免這一需求，但生產此類細胞成本高昂，且需數周時間制備。