科技日報記者 張夢然

美國麻省總醫(yī)院布萊根婦女醫(yī)院和貝斯以色列女執(zhí)事醫(yī)療中心團(tuán)隊10日在《自然》雜志上發(fā)表重要研究成果，他們成功開發(fā)出一種創(chuàng)新基因編輯工具——STITCHR。這一工具利用RNA系統(tǒng)替換整個基因，能精準(zhǔn)地將治療基因插入到基因組的特定位置，且不會引發(fā)不必要的突變，推動基因治療研究向前邁出了一大步。

相較于CRISPR基因編輯技術(shù)，STITCHR具備顯著優(yōu)勢。CRISPR雖然革新了基因編輯領(lǐng)域，但其局限性在于無法靶向基因組的所有位置，也難以修復(fù)類似囊性纖維化等疾病中的大量突變。而STITCHR系統(tǒng)則通過完全配制成RNA的方式，極大地簡化了基因交付的步驟，相較于傳統(tǒng)系統(tǒng)更具效率。更重要的是，STITCHR能夠插入整個基因，從而提供了一種一勞永逸的解決方案，有望克服CRISPR的缺點。

此次，團(tuán)隊從逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子中汲取靈感。逆轉(zhuǎn)錄轉(zhuǎn)座子存在于所有真核細(xì)胞中，被稱為“跳躍基因”，因其能在基因組中四處移動并插入其中的特性，被團(tuán)隊重新編程用于編輯特定位置的基因。

通過計算方法的篩選和實驗室測試，團(tuán)隊最終確定了合適的轉(zhuǎn)座子，并將其與CRISPR系統(tǒng)的切口酶結(jié)合，形成了高效的STITCHR系統(tǒng)。

這一創(chuàng)新工具的開發(fā)，不僅為基因治療提供了新的可能性，也預(yù)示著未來在罕見和常見疾病治療領(lǐng)域，將涌現(xiàn)出更多基于細(xì)胞工程的新藥物和療法。團(tuán)隊表示，持續(xù)探索細(xì)胞中的基本生物學(xué)機制，為他們獲取新工具提供了借鑒，進(jìn)而擴展為細(xì)胞工程的進(jìn)步，推動醫(yī)療技術(shù)發(fā)展。

總編輯圈點：

之所以說STITCHR的問世帶來重大突破，是因為在應(yīng)用層面，這一工具的高效性和精準(zhǔn)性為治療遺傳性疾病提供了前所未有的可能——能夠插入整個基因，意味著它可以針對疾病的根源進(jìn)行治療，而不只是緩解癥狀。例如囊性纖維化等存在多種突變的疾病，這一工具不僅對于開發(fā)相應(yīng)療法具有革命性影響，也為罕見病的治療提供了新思路。同時，STITCHR系統(tǒng)的完全RNA配制，簡化了治療過程，加速了基因治療的臨床應(yīng)用，使個性化醫(yī)療更接近現(xiàn)實，進(jìn)而也預(yù)示著更多創(chuàng)新療法和藥物的誕生。