科技日報記者 劉霞

目前，一款新藥的平均研發成本超過10億美元，且需要歷經十多年時間才能進入市場。隨著人工智能（AI）技術的蓬勃發展，以及臨床數據量的爆炸式增長，新藥研發在降本增效方面迎來了前所未有的機遇。

美國波士頓咨詢集團表示，AI技術推動新藥研發不斷取得突破，為人類健康事業注入了強勁動力。英國牛津大學結構生物信息學教授夏洛特·迪恩也認為，一個AI身處藥物發現舞臺中央的新時代即將來臨。

AI制藥潛力不可小覷

傳統藥物研發周期長、成本高，而且，參與臨床試驗的眾多候選藥物中，有90%最終會“折戟沉沙”。

AI技術有望通過高效的數據分析和精準的模型預測，使藥物前期研發時間減半。市場分析公司的數據顯示，至2028年，AI將在藥物發現領域節省超過700億美元的資金。

波士頓咨詢公司近期對100多家AI制藥企業的臨床管線進行了定量分析，數據顯示，AI發現的藥物分子的整體成功率從5%—10%增加到9%—18%，Ⅰ期臨床試驗的成功率更是高達80%—90%。

該公司分析師克里斯·梅耶解釋道，AI技術在藥物靶點發現與驗證、輔助藥物分子設計和優化、篩選化合物等方面，均展現出強大能力。

具體而言，AI能在龐大的數據庫中抽絲剝繭，找出分子與疾病之間潛藏的關聯，從而在分子層面精準鎖定藥物要攻擊的標靶。例如，日本田邊三菱制藥公司借助AI工具，成功發現了一系列潛在的藥物標靶和生物標志物，包括非酒精性脂肪肝和系統性紅斑狼瘡的標靶，為治療這兩種目前幾乎無藥可治的疾病帶來了曙光。

也有科學家借助生成式AI工具，想象并設計出可能與標靶結合并起作用的分子。美國英矽智能公司創始人兼首席執行官亞歷克斯·扎沃龍科夫透露，他們研發的治療特發性肺纖維化的新型分子，正是由生成式AI軟件設計而成。

波士頓咨詢公司最近發表的一項分析發現，至少有75種“AI發現的藥物分子”已經進入臨床試驗，預計這一數字將不斷攀升。

AI工具成加速引擎

全球舞臺上，AI制藥領域正成為科技巨頭和初創企業以及科研機構競相角逐的熱門賽道。例如，谷歌公司旗下的“深度思維”公司開發的名為“阿爾法折疊”的AI工具，能夠成功預測蛋白質的三維結構，改變了人們對疾病的理解，并顯著提高了藥物發現的效率。

英國Isomorphic Labs公司目標是利用AI技術加速藥物發現進程，攻克人類頑疾。去年1月，該公司宣布與制藥巨頭禮來達成戰略研究合作，以發現針對多個靶點的小分子療法。

總部位于美國舊金山的Atomwise公司則致力于運用AI和機器學習技術，徹底革新小分子藥物發現領域。通過將深度學習融入基于結構的藥物設計，該公司顯著縮短了藥物的開發周期。該公司通過其專有的AI平臺AtomNet，已經發現了一種TYK2抑制劑。

英偉達公司推出了一款面向AI醫療保健的AI工具。該工具能夠篩選數萬億種藥物化合物并預測蛋白質結構。與此同時，致力于計算軟件設計的凱登公司將這款AI工具集成到分子設計平臺中，助力生成、搜索和建模包含數千億種化合物的數據庫，為新藥研發開辟更廣闊的天地。

數據匱乏或成“攔路虎”

不過，AI模型的價值與實用性，很大程度上依賴于其訓練所用的數據。缺乏高質量臨床數據，是AI藥物發現領域面臨的最大挑戰之一。

大數據是大模型的重要基石。AI模型的訓練與算法優化，離不開海量數據的支撐。然而，在藥物研發領域，很多關鍵數據秘而不宣。

另外，可重復實驗的標準化數據有限，這就導致了AI模型的訓練數據有限。而如何在確保病人隱私的情況下，更好地合規使用這些數據，也成為業界亟待解決的一大難題。

有效生物AI模型的匱乏同樣不容忽視。相較于多模態和自然語言處理等領域的蓬勃發展，生物醫藥領域AI模型的數量卻顯得捉襟見肘，這無疑限制了AI在藥物研發領域的廣泛應用與深入探索。

美國得克薩斯大學機器學習基礎研究所研究員丹尼爾·迪亞茲表示，當前大多數AI藥物發現仍聚焦于小分子藥物，基于蛋白質的新型生物制劑的研發略顯不足。